이상훈 에이비엘바이오 대표. 이호재 기자

에이비엘바이오(298380)의 담도암 신약 후보물질 ‘ABL001’의 미국 임상 결과가 1일(현지시간) 공개된 뒤 국내 임상 대비 실망스럽다는 반응이 쏟아졌다. 회사는 이에 조목조목 반박하며 늦어도 내년에 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받는 데는 문제가 없다고 강조했다.

에이비엘바이오는 3일 “ABL001 임상 데이터 관련 오해 및 일부 악의적인 해석 등이 있어 이를 바로잡고자 한다”며 “ABL001 임상 데이터는 1차 평가지표를 달성한 성공적인 결과로 상용화 일정에는 변동이 없다”고 밝혔다.

앞서 에이비엘바이오의 파트너사 컴퍼스테라퓨틱스는 ABL001과 ‘파클리탁셀’ 병용요법의 담도암 환자 대상 미국 임상 2/3상 톱라인(주요 지표)을 발표했다. 그 결과 객관적반응률(ORR)은 17.1%를 기록해 파클리탁셀 단독요법(5.3%) 대비 우월함을 입증했다.

하지만 이를 두고 국내 임상에 비해 실망스럽다는 반응이 나오면서 전날 에이비엘바이오 주가는 10.33% 하락 마감했다. 담도암 국내 임상 2상에서 ORR은 37.5%였으나 글로벌 임상에서 효능이 크게 저하됐다는 것이다.

다만 업계에서는 임상 환자 수의 차이를 고려해야 한다고 지적한다. 미국 임상에서 ABL001 병용요법을 투여받은 환자는 111명이었지만 국내에서는 24명에 불과했다. 미국 임상은 국내 임상 대비 약 4.6배 규모인 셈이다. 표본(샘플)이 작을수록 데이터가 왜곡될 가능성은 크다. 에이비엘바이오는 사전 치료 타입 등 환자 정보가 공개되면 추가 분석에 들어가기로 했다.

에이비엘바이오는 ‘데이터가 불충분한 탓에 FDA 허가 일정이 불확실해졌다’는 우려에 대해서도 반박했다. FDA는 담도암 치료제의 미충족 수요가 크다는 점을 고려해 지난해 ABL001을 패스트트랙(가속승인) 심사 대상에 지정했다. 패스트트랙으로 지정된 신약의 심사 기간은 6개월로 단축된다.

에이비엘바이오 관계자는 “연내 무진행생존기간(PFS), 전체생존기간(OS), 반응지속기간(DoR) 등 추가 데이터를 공개한다”며 “보수적으로 봐서 올 12월보다 발표가 조금 늦어진다고 해도 6개월이면 심사가 완료되기 때문에 내년 중 승인에는 문제가 없다”고 설명했다.

에이비엘바이오는 ‘평가 불가(Not Evaluable)’ 수치로 제시된 14.4%가 임상 기간 사망자 비율이라는 일각의 지적 또한 오해라고 강조했다. 사망자 외에 동의 철회, 개인적 사정 등 어떤 이유에서든 투여 8주차에 컴퓨터단층촬영(CT)을 진행하지 못한 환자들을 모두 평가 불가로 분류했기 때문이다.

에이비엘바이오 관계자는 “컴퍼스테라퓨틱스가 2분기부터 FDA와 대화를 시작한다는 것은 현재까지 데이터에 문제가 없다는 의미”라며 “가속승인 대상 물질은 심사 과정에서 FDA의 컨설팅도 받는 만큼 유리한 위치에 있다”고 말했다.