경기도 용인시 GC녹십자 본사 전경. 사진 제공=GC녹십자

GC녹십자(006280)는 자체 개발하고 있는 산필리포증후군 A형 치료제가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 5일 밝혔다. 앞서 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정된데 이어 세 번째다.

산필리포증후군은 소아 7만명 당 1명 꼴로 나타나는 희귀병이다. 2~5세부터 언어 발달 지연 및 발달 정체가 나타나며, 이후 인지기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제가 발생해 생명에 심각한 위협을 준다. 현재까지 허가를 받은 치료제가 없으며 재활치료만 증상 완화 차원에서 이뤄지고 있는 실정이다.

회사 측은 국내에서 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면 및 조건부 허가 신청 대상이 되는 혜택이 주어진다고 설명했다. 국내에서는 유병 인구 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품, 적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품을 희귀의약품으로 지정한다.

GC녹십자는 해당 치료제가 미국, 한국, 일본에서 임상 1상이 진행 중이며 신속히 개발해 5년 내 상용화가 목표라고 전했다. 특히 약물을 뇌실로 직접 투약하는 뇌실투여(ICV) 제형으로 개발하고 있어서 중증 환자군의 인지기능 개선에 효과가 있을 것으로 회사 측은 기대하고 있다. 작년 발표된 비임상 결과를 보면 ICV 제형이 척추강 내 직접 투여(IT)보다 약물 전달 효과가 최대 47배 높은 것으로 나타났다. .

허은철 GC녹십자 대표이사는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다”며 “산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것”이라고 말했다.