항체 신약 기업 앱클론(174900)의 차세대 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다는 소식에 주가가 상승세다.

18일 한국거래소에 따르면 앱클론 주가는 이날 오전 10시 49분 기준 전일 대비 4.14% 오른 1만 3850원에 거래되고 있다. 회사가 개발하고 있는 CAR-T 치료제 '네스페셀(AT101)'이 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 선정된 영향으로 풀이된다.

식약처 개발 단계 희귀의약품 지정은 국내 환자 수 2만 명 이하의 희귀난치성 질환 치료제 개발을 지원하는 제도다. 품목허가 유효기간이 기존 5년에서 10년으로 늘어나며 허가 신청 시 자료제출 간소화 등 행정적 혜택을 누리게 된다. 또 개발 중인 신약에 대한 독점적인 자료 보호 기간이 기존 4~6년에서 10년으로 늘어난다.

앱클론의 네스페셀은 재발·불응성 혈액암 환자를 위한 맞춤형 치료제다. 환자의 T세포를 추출한 후 앱클론의 h1218 항체와 함께 암세포만 공격하도록 유전자를 개조한 후 이를 다시 환자에게 주입하는 방식이다.

네스페셀은 높은 치료 효과로 주목받고 있다. 임상 2상 시험 중간결과에서 암세포가 일정 기준 이상 줄어든 환자 비율(객관적 반응률)이 94%를 기록했다. 이는 현재 국내에서 사용 중인 기존 치료제의 객관적 반응률 52% 대비 훨씬 높은 수치다. 또한 암세포가 완전히 사라진 완전 관해율도 68%로 기존 치료제(40%)보다 높게 나타났다.

회사 관계자는 "네스페셀은 재발·불응성 혈액암 환자들에게 기존 3차 치료제의 한계를 뛰어넘는 새로운 희망이 될 치료제"라며 "연간 약 39조원 카티 시장에서 한국 바이오의 글로벌 위상을 높일 것으로 기대한다"고 말했다.